一款国产AI大模型——DeepSeek的崛起，犹如一颗新星在生物医药领域璀璨夺目，不仅引发了业界的广泛关注，更促使全球药企争相接入，推动了中国创新药License-out交易额的大幅增长。DeepSeek，这个被誉为“AI界的革新者”，正以其独特的低成本、高效率技术，悄然改变着生物医药行业的游戏规则。

01、AI：生物医药研发的革命性力量

在药物研发的起点——靶点发现上，AI技术如同精准的雷达，能够快速锁定致病的关键蛋白，将传统的大海捞针式搜索转变为精确打击。DeepSeek-V3采用MoE架构，激活37亿参数即达GPT-4级预测精度（图1），在阿尔茨海默症靶点发现上，将周期从5年减至11个月，成功率提升至89%。英矽智能的PandaOmics™平台也发现了ALS的新靶点，显著加速了研究进程。

相较于传统药物研发需依赖数万实验数据，DeepSeek的零样本框架仅凭30个活性分子即可构建靶点图谱，实现成本降低高达90%。

（1）分子设计：从漫长试错到智能创造

传统药物分子设计耗时漫长，而AI则能迅速生成大量潜在的有效分子结构，大大加速了药物研发进程。DeepSeek-R1在分子结合能优化方面表现卓越，同时生成并筛选数万种候选分子，显著降低了淘汰率。DeepSeek-R1（图2）提升分子结合能优化效率40%，能同时生成数万候选分子、预测毒性，并将淘汰率降至70%。

（2）临床试验：从静态规划到动态优化

在临床试验阶段，DeepSeek凭借其强大的数据分析能力，为试验设计提供了科学依据，优化了样本量计算和患者分组，提高了试验效率。此外，DeepSeek训练成本低，利于中小型机构低成本开展临床试验。DeepSeek-R1训练成本虽低，但在儿科临床决策中准确率高达87.0%，接近ChatGPT-o1的92.8%（图3）。

尽管DeepSeek在医药领域的探索之旅尚处于初级阶段，但其背后的先进技术已初露锋芒，预示着医疗领域或将迎来一场深刻变革。与DeepSeek类似的AI系统，在基因治疗、合成生物学及中药现代化等多个前沿阵地取得了突破性进展，为医药行业的发展树立了新的技术标杆。

（1）基因治疗领域

AI凭借对海量基因组数据的深度挖掘，正迅速揭开疾病相关基因靶点的神秘面纱。以DeepMind的AlphaFold为例，它通过精准预测蛋白质结构，极大地加速了基因治疗靶点的发现进程。此外，AI还能根据患者的个性化基因组信息，量身定制基因治疗方案。

例如，个体化癌症疫苗mRNA-4157，通过融合AI技术，将多达34种新抗原巧妙融入mRNA疫苗设计之中，显著提升了黑色素瘤的治疗效果，并有望于2027年面市。AI在优化临床试验设计方面也展现出非凡能力，据统计，它能助力临床试验缩减30%的时间成本，并降低20%的经济支出。

（2）合成生物学领域

同样受益于AI的赋能。AI算法不仅加速了药物的研发进程，还优化了生物制造流程。通过AI的引导，复杂天然产物的快速生产成为可能，微生物工厂的生产效率也得到了显著提升。Amyris公司便利用工程化酵母成功降低了青蒿素的生产成本，降幅高达40%；而AI驱动的代谢工程平台，则让生物燃料的生产成本削减了25%。

AI在环境修复领域也崭露头角，特别是在塑料污染降解方面。一项于2024年发表在《自然-通讯》上的研究表明，AI设计的微生物在塑料降解方面表现出色，降解效率可高达98%。

（3）中药现代化

中药现代化进程同样离不开AI的助力。通过数据挖掘与模式识别技术，AI加速了中药活性成分的筛选与配方优化。北京大学陈语谦团队打造的TCMBank数据库，收录了9192种草药与61966种化学成分，借助AI技术，中药配方的设计效率得到了显著提升。AI不仅能分析复杂的中药配方，揭示其多靶点作用机制，还能辅助网络药理学研究，阐明中药复方在治疗慢性疾病中的多靶点协同效应。

  此外，AI模型如3DGT-DDI和SA-DDI等，还能预测中西药之间的不良反应，为患者用药安全保驾护航。天士力与华为云携手打造的“数智本草大模型”，更是模拟了中医诊疗逻辑，能够生成个性化的脉象报告，并深入挖掘药材配伍规律，为“老药新用”提供了有力支持。

  AI正以其独特的优势，在医药领域的多个方面发挥着重要作用，推动着医药行业向更加智能化、个性化的方向发展。DeepSeek的崛起，不仅是AI技术在生物医药领域的一次成功应用，更是中国“算法民主化”理念的一次生动实践。未来，随着AI技术的不断发展和应用，生物医药行业将迎来更多的变革和创新。那些最早拥抱AI的药企，将成为未来医药领域的巨头和领导者。